Testato in Italia un farmaco per curare tre malattie rare

Uno studio, pubblicato sulla rivista The New England Journal of Medicine, ha rivelato la sperimentazione di un nuovo farmaco in Italia, all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che potrebbe essere efficace contro tre malattie rare: la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps).

La febbre mediterranea familiare è la più diffusa delle tre e nasce genericamente in Medio Oriente, mentre le altre due sono malattie molto rare scoperte solo recentemente. Gli adulti e bambini che vengono colpiti da queste malattie presentano episodi febbrili ricorrenti ogni 15 giorni o una volta ogni qualche mese, insieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei.

In tutte e tre le malattie è presente la stessa molecola legata all’infiammazione: l’interleuchina 1. Sulla base di questa scoperta è stato progettato il farmaco sperimentale che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 15 Paesi. Risultato: gli episodi febbrili si sono ridotti ad uno all’anno.

Fabrizio De Benedetti, responsabile di Reumatologia del Bambino Gesù e coordinatore mondiale della sperimentazione, ha spiegato che il risultato dello studio sul farmaco ha ottenuto l’autorizzazione sia dell’Ema (Agenzia Europea del Farmaco) sia dall’Fda americano (Food an Drug Administration).